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为患有这些疾病的患者提供新的选择

2020-11-04 16:12:28 来源:

肾小球疾病带来了一些最大的挑战肾脏科医师:他们是渐进的和潜在的使人衰弱的疾病,经常有不明原因,很少有可靠和有效的治疗方案。为了更好地了解正在开发的众多资产的潜在市场机会,Spherix在2020年夏季进行了几项主要研究,作为其全面的,具有前瞻性的Market Dynamix™的一部分。套房。研究包括对每位100名肾脏病医生进行的定量调查,以及与肾小球疾病的主要主要观点领袖和“在战trench中工作的”肾脏病专家的深入讨论。狼疮肾炎的研究还包括100名风湿病学家,以提供全貌。

肾病学家始终将局灶性节段性肾小球硬化症(FSGS),IgA肾病和狼疮性肾炎列为具有某些最大未满足需求和最难治疗患者的肾脏疾病。这对更好的治疗选择产生了巨大的需求,而制药市场正在填补空白。实际上,肾病学家估计,此时尚未“最佳”管理其91%的FSGS患者,81%的IgA肾病患者和77%的狼疮性肾炎患者。

与继发性FSGS相比,原发性FSGS面临更大的治疗挑战,肾病学家治疗肥胖或感染等根本病因时,通常可以解决。当治疗原发性FSGS患者时,肾脏病医生经常提到一旦患者尝试使用类固醇激素,就缺乏明确的指南和有效的治疗选择。正如一位参与肾脏病专家指出的那样:“ FSGS患者可能是治疗上最具挑战性的……您使用泼尼松,如果不起作用,您还有很多其他选择,但没有得到充分研究……”

肾病学家强调了FSGS的迫切需求,尽管有治疗,但仍有大约三分之一的患者多次复发。展望未来,肾病学家正在寻找一种新的FSGS产品,该产品将改善缓解时间并减慢CKD的整体进展。在整个生产线中,稀疏丹(Retrophin),甲基巴多索隆(Reata),CX-100(Complexa)和bleselumab(Astellas / Kyowa Kirin)提供了一种新的治疗方法。

肾病学家在治疗IgA肾病患者时也感到沮丧:有些患者接受ACE抑制剂和ARB的治疗良好,而其他患者则需要类固醇,但仍在继续下降。确定哪个患者会进展还是不容易,并且在肾脏病医生不需要使用类固醇时会给他们施加压力。一位著名的合作医师加强了这种复杂性:“ [在我们使用ACE和ARB以及鱼油和减盐第一线之后……我确实服用了类固醇。但是它非常令人沮丧,因为类固醇具有许多无法忍受的副作用” …[如果]之后又回来了,我真的不确定该为这些患者做什么。”

在评估新的潜在治疗方案时,肾病学家寻求新的方案,通过减慢CKD进程并显着降低蛋白尿来帮助治疗IgA肾病。理想情况下,他们最希望使用能够解决疾病根本原因的药物。接受调查的肾脏科医生将Reata的Bardoxolone甲基,Retrophin的sparsentan,EMD Serono的atacicept和Calliditas的Nefecon视为他们最想要的IgA肾病治疗药物。

在狼疮性肾炎中,风湿病学家和肾脏病学家都对新疗法的需求未得到满足。然而,那些es沟的人基本上不熟悉管道代理。在这一点上,羟氯喹,霉酚酸酯和类固醇是维持疗法的主要内容–如果其中一种新药具有良好的临床数据,并且在降低耀斑发生频率方面具有强大功效,则有机会进入这一市场并获得大量份额和严重程度,并被视为“安全”治疗。

进一步确定未满足的需求时,另一位与会的肾脏病专家提到:“我们需要副作用较小的药物。不幸的是,我们处理的患者群体往往更年轻并且需要更好的选择,因此治疗效果比实际疾病过程差。 ”

生物制剂和新型钙调神经磷酸酶抑制剂引起了肾病学家和风湿病学家对治疗狼疮性肾炎的潜在新选择的兴趣,最具体的是,人单克隆抗体与1型干扰素受体的亚基1结合,如anifrolumab(AstraZeneca)。Benlysta(GlaxoSmithKline),voclosporin(Aurinia)和obinituzumab(Genentech)在肾脏病学家和风湿病学家中也都被认为是预期的治疗选择。

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